厚生労働省大臣官房医薬産業振興・医療情報審議官

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　当然、科学的妥当性で科学的な文献のチェックのリストなども活用しながら妥当性を判断するわけでございますので、個別には先生御指摘のような場合も生じると思いますけれども、あくまでも、そういう意味では科学的文献等に基づきました科学的妥当性、利益が不利益を上回るということを求めているところでございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　手術手技に関する先進諸国の規制の現状を把握し、我が国の法制度への示唆を得ることを目的に、先生御指摘のように、二〇一八年度にイギリス、フランス、ドイツ、米国における手術手技に係る研究の規制状況の調査研究を行ったところでございます。 　この調査研究の結果では、イギリス及びドイツにおきましては手術手技を対象とする法令は定められていないということでございましたけれども、フランスにおきましては、医薬品、医療機器に限らず手術手技の臨床研究も法規制の対象としている、米国におきましては、連邦政府による助成を受けた研究については、この手術手技も対象とした研究も助成を受けた研究については法規制の対象となっているというふうに報告をされているところでございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　意見書におきまして、今御指摘いただいたように、手術手技の臨床研究については、現在、アメリカ、イギリス、フランス、ドイツのいずれの国においても特有の規制は存在しないことが確認されたというふうに記述をされてございます。 　これは、手術手技の臨床研究に特化した規制は存在しないということを表現したものでございますけれども、委員御指摘は、規制が存在しないのではないかという誤解を与えかねないのではないかという御指摘だというふうに受け止めてございます。 　この審議会におきましては、意見書の取りまとめの際に、先ほど申し上げた報告書、英米独仏の状況も出典として明記をしてございまして、海外の状況についても把握した上で審議が行われたものと承知をしてございます。 　今後、意見書が取りまとめられましたら、より丁寧な記載となるように留意をしていきたいというふう

○政府参考人（内山博之君）　繰り返しになりますけれども、今先生引用していただきました英米独仏の状況を調査したこの報告書につきましても、審議会において出典として明記し、これを踏まえた上で審議会で御議論をいただいた上で、今回は一律に規制を行うことは、手術手技について一律に規制を行うことは妥当でないというふうな結論を得たものというふうに承知をしておりますので、あくまでもこの報告書もこの審議の過程では十分に参考にしていただいているものというふうに受け止めてございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　今回の規制では、今御答弁申しましたように、この審議会において、一律に規制を行うことは妥当でないとされ、さらに、その後も当該状況に変化がないことでございましたので、今回の改正法案においては臨床研究対象にするということにはしてございません。 　一方で、この手術手技の臨床研究については、人を対象とする生命科学・医学系研究に関する倫理指針を遵守して実施するということにされてございますので、この手術手技の臨床研究についても、引き続き、この指針等の遵守により、被験者の保護等、指針の遵守を求めて、被験者の保護等を図ってまいりたいというふうに考えてございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　御指摘いただいたように、特定臨床研究であればこの臨床研究法の枠組みで報告等がされるわけでございますけれども、御指摘のとおり、特定臨床研究から除外された臨床研究については、この臨床研究法に基づく疾病等の厚生労働大臣への報告義務というのは適用されなくなるところでございます。 　その場合でありましても、医薬品等の使用による副作用等につきましては、医薬品医療機器法等に基づきまして、製造販売業者それから医療関係者から厚生労働大臣に報告されることとなってございます。 　また、今回、特定臨床研究から除外される研究が出てくるわけでございますけれども、こうした除外された研究の情報につきましても、ｊＲＣＴという臨床研究等提出・公開システムがございまして、これには登録されることになります。今後、厚生労働省におきまして、この調査事業等を活用しながら、今回除外

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　昨今の技術革新を踏まえ、細胞加工物を用いないインビボ遺伝子治療等については、有用性が期待される医療技術である一方で、感染症の伝播やがん化等のリスクがあることが明らかになったため、安全性の確保等を図る観点から必要な規制を実施する必要があり、審議会において議論した結果、再生医療等安全確保法の適用対象の追加すべきとされたものでございまして、これを踏まえまして、今回の改正法案を提出させていただいているところでございます。 　インビボ遺伝子治療といたしましては、例えば、脊髄中の運動神経細胞の変化によって生ずる遺伝性の筋萎縮症に対して、筋肉の機能改善に係る遺伝子を投与する治療などが実用化されているというふうに承知をしておりまして、遺伝子の導入や改変による新たな治療が行われることが想定をされているところでございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　インビボ遺伝子治療で実用化されている例としましては、ＳＭＮ遺伝子の欠損を原因とします脊髄性筋萎縮症というのが単一遺伝子疾患でございますので、その遺伝子を治療するためのインビボ遺伝子治療薬であるゾルゲンスマという治療薬が挙げられるというふうに思ってございます。 　また、御指摘の沖縄型神経原性筋萎縮症は、ＴＦＧ遺伝子が原因の単一遺伝性疾患であるというふうに伺ってございまして、治療薬ゾルゲンスマが開発されている脊髄性筋萎縮症と同じく、単一の遺伝子の異常で神経が変性し発症する疾患であるというふうに研究者から伺っているところでございます。 　この沖縄型神経原性筋萎縮症に係る研究者の方にも確認をさせていただいたところ、同疾患のｉＰＳ細胞が完成しておりまして、現在、これは再生医療法の対象ではありませんけれども、治療薬の候補となる核酸医薬品のスクリー

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　エクソソームを利用した医療技術につきましては、審議会における議論の結果、その有用性やリスクについて科学的な知見が集積されていないことなどを理由として、現時点においては法の適用の対象とはせず、今後の医療技術の進展を踏まえて検討すべきとされたところでございます。 　厚生労働省といたしましては、このエクソソームについての最新の科学的知見を幅広く収集するために引き続き調査研究等を実施し、必要な対応を行ってまいりたいというふうに思ってございます。 　また、この再生医療等安全性確保法の適用対象につきましては、今提出させていただいている法案の附則第二条第一項におきまして、医療技術等の進展などを踏まえ必要な見直しを行うための検討規定を置いているところでございまして、この当該検討規定も踏まえつつ、エクソソームを利用した医療技術を含む先端的な医療技術につ

○政府参考人（内山博之君）　エピディオレックスにつきましては、現在治験が実施中であるというふうに承知をしてございます。仮に、薬事承認された後にこの薬剤を適応外使用で臨床研究を行う場合には、最終的にはこれから審議会の意見を聞いて定めることとなりますけれども、例えば、学会の診療ガイドラインで推奨され、日常診療で実施される用法等で用いられる臨床研究の場合には特定臨床研究から除外され得るものというふうに考えてございます。 　また、サティベックスにつきましては、現時点において国内で薬事未承認でありますので、これを臨床研究で実施するという場合には特定臨床研究として扱われるものというふうに考えてございます。