内山博之

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　御指摘いただいたように、特定臨床研究であればこの臨床研究法の枠組みで報告等がされるわけでございますけれども、御指摘のとおり、特定臨床研究から除外された臨床研究については、この臨床研究法に基づく疾病等の厚生労働大臣への報告義務というのは適用されなくなるところでございます。 　その場合でありましても、医薬品等の使用による副作用等につきましては、医薬品医療機器法等に基づきまして、製造販売業者それから医療関係者から厚生労働大臣に報告されることとなってございます。 　また、今回、特定臨床研究から除外される研究が出てくるわけでございますけれども、こうした除外された研究の情報につきましても、ｊＲＣＴという臨床研究等提出・公開システムがございまして、これには登録されることになります。今後、厚生労働省におきまして、この調査事業等を活用しながら、今回除外

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　昨今の技術革新を踏まえ、細胞加工物を用いないインビボ遺伝子治療等については、有用性が期待される医療技術である一方で、感染症の伝播やがん化等のリスクがあることが明らかになったため、安全性の確保等を図る観点から必要な規制を実施する必要があり、審議会において議論した結果、再生医療等安全確保法の適用対象の追加すべきとされたものでございまして、これを踏まえまして、今回の改正法案を提出させていただいているところでございます。 　インビボ遺伝子治療といたしましては、例えば、脊髄中の運動神経細胞の変化によって生ずる遺伝性の筋萎縮症に対して、筋肉の機能改善に係る遺伝子を投与する治療などが実用化されているというふうに承知をしておりまして、遺伝子の導入や改変による新たな治療が行われることが想定をされているところでございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　インビボ遺伝子治療で実用化されている例としましては、ＳＭＮ遺伝子の欠損を原因とします脊髄性筋萎縮症というのが単一遺伝子疾患でございますので、その遺伝子を治療するためのインビボ遺伝子治療薬であるゾルゲンスマという治療薬が挙げられるというふうに思ってございます。 　また、御指摘の沖縄型神経原性筋萎縮症は、ＴＦＧ遺伝子が原因の単一遺伝性疾患であるというふうに伺ってございまして、治療薬ゾルゲンスマが開発されている脊髄性筋萎縮症と同じく、単一の遺伝子の異常で神経が変性し発症する疾患であるというふうに研究者から伺っているところでございます。 　この沖縄型神経原性筋萎縮症に係る研究者の方にも確認をさせていただいたところ、同疾患のｉＰＳ細胞が完成しておりまして、現在、これは再生医療法の対象ではありませんけれども、治療薬の候補となる核酸医薬品のスクリー

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　エクソソームを利用した医療技術につきましては、審議会における議論の結果、その有用性やリスクについて科学的な知見が集積されていないことなどを理由として、現時点においては法の適用の対象とはせず、今後の医療技術の進展を踏まえて検討すべきとされたところでございます。 　厚生労働省といたしましては、このエクソソームについての最新の科学的知見を幅広く収集するために引き続き調査研究等を実施し、必要な対応を行ってまいりたいというふうに思ってございます。 　また、この再生医療等安全性確保法の適用対象につきましては、今提出させていただいている法案の附則第二条第一項におきまして、医療技術等の進展などを踏まえ必要な見直しを行うための検討規定を置いているところでございまして、この当該検討規定も踏まえつつ、エクソソームを利用した医療技術を含む先端的な医療技術につ

○政府参考人（内山博之君）　エピディオレックスにつきましては、現在治験が実施中であるというふうに承知をしてございます。仮に、薬事承認された後にこの薬剤を適応外使用で臨床研究を行う場合には、最終的にはこれから審議会の意見を聞いて定めることとなりますけれども、例えば、学会の診療ガイドラインで推奨され、日常診療で実施される用法等で用いられる臨床研究の場合には特定臨床研究から除外され得るものというふうに考えてございます。 　また、サティベックスにつきましては、現時点において国内で薬事未承認でありますので、これを臨床研究で実施するという場合には特定臨床研究として扱われるものというふうに考えてございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　今回の改正法案におきましては、特定臨床研究の対象から除外する研究、こういうのがあるわけですけれども、この具体的な基準につきましては今後審議会の意見を聞きながら定めることとなりますけれども、例えば、信頼性の高い国内診療ガイドラインにおいて推奨されている用法等であること、その推奨の根拠となるエビデンスにおいて日欧米等の先進国における比較試験の臨床試験で有意差をもって日本人の有効性及び安全性が示されていること、そして日常診療で予期せぬ重大な副作用の報告がなく実施されていること、こういうことなどの基準について定めることを想定しているところでございます。 　今御指摘のアビガンの新型コロナウイルス感染症に対する適応外使用につきましては、国内の診療ガイドラインで推奨されているものではなく、日本人での有効性及び安全性のエビデンスも存在しないこと等から、

○政府参考人（内山博之君）　御指摘いただいたとおり、今般、特定臨床研究から除外される研究につきましては、法改正後においてもその実施状況をフォローアップしていくこと、これは研究対象者の保護や今後の更なる施策の検討に向けた実態把握といったような観点からも重要であるというふうに考えてございます。 　今回、特定臨床研究から除外されるそうした研究の情報についても、ｊＲＣＴ、臨床研究等提出・公開システムに登録されるということになってございますので、今後、厚生労働省において、調査研究事業等を活用してこのような研究の実施件数それから実施状況について把握をすることによりまして、適切にフォローアップを行っていくということを予定してございます。

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　国民の生命、健康を守る新薬の創出に向けて、治験や臨床研究、これを推進していくということは大変重要なことだと思ってございまして、そのためにも、臨床研究や治験に対する国民の皆様の理解を深め、患者や国民の皆様の参画を促していく必要があるというふうに考えてございます。 　このため、厚生労働省では、患者や国民の皆様の参画を促すといったような観点から、臨床研究や治験への参画により最新の医療が受けられることや医療の発展に貢献できることなどについて十分に理解を深めていただけるように、ウェブサイトにより普及啓発を行っているところでございます。また、実施中の臨床研究や治験の情報につきましては、先ほど申し上げましたｊＲＣＴのデータベースを運営しているところでございまして、今後、研究者や患者の皆様の意見も聞きつつ、このｊＲＣＴについては大規模な改修をしていきた

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　御指摘いただいたように、認定再生医療等委員会の審査の質の向上、これは重要な課題だというふうに思ってございます。 　厚生労働省といたしましては、認定再生医療等委員会の審査の実施に係るガイダンスというのをこの五月に出しているところでございまして、このガイダンスによりまして、患者への説明、患者の皆さんへの説明、それから患者利益の確保などの審査に当たっての考慮すべき点を明示をさせていただいているところでございますので、このガイダンスを遵守していただくことによりまして審査の質の向上を図っていきたいというふうに思ってございます。 　あわせまして、この委員会の審査の透明化を図っていくということが非常に大切だと思ってございまして、今議事概要は公表していただくことになってございますけれども、さらに、その議事概要を詳しくと申しますか、議事録にするか議事概

○政府参考人（内山博之君）　お答えいたします。 　この再生医療等安全確保法は、再生医療等の提供に当たりまして統一的なルールを定めて、その安全性の確保等を図りつつ、規制のみならず再生医療等の実用化を推進すること、これを目的としているものでございます。 　御指摘のありました再生医療と、これが他の医療技術と比べてどうかという点でございますけれども、再生医療等につきましては、機能不全となった細胞や臓器を再生させ、これまで有効な治療法のなかった疾患が治療できるようになるなど、国民が受ける医療の質を向上させるものである一方で、やはり長期にわたる人体への影響、感染症の伝播、がん化等、こうした未知のリスクがある新しい医療だというふうに捉えてございまして、こうしたことから、その提供に当たりまして統一的なルールを定めて、安全性の確保を図りつつ、その実用化を推進することとしたものでございます。